Onbeantwoorde medische noden - Unmet Medical Need
Voor bepaalde innovatieve geneesmiddelen kan een tegemoetkoming worden toegekend, zelfs nog voordat ze geregistreerd zijn. Dit is mogelijk wanneer ze gebruikt worden bij de behandeling van een ernstige of dodelijke aandoening waarvoor geen therapeutisch alternatief bestaat. Deze nieuwe procedure kreeg de naam “Unmet Medical Need” (onbeantwoorde medische nood) en laat toe om sneller toegang te verkrijgen tot innovatieve geneesmiddelen.
Op deze pagina:
Wat is een onbeantwoorde medische nood?
Voor een specifieke pathologie hangt het niveau van onbeantwoorde medische nood af van de volgende criteria, afhankelijk van de beschikbare behandelingen of zorg:
- De impact van de pathologie op de levenskwaliteit van de patiënt. Dit criterium evalueert de directe impact op de patiënt, gemeten door een of meer van de volgende indicatoren:
- aantal jaren geleefd met een handicap (YLD) per geval
- gemiddelde score van de meting van de specifieke impact van gezondheid of ziekte op de kwaliteit van leven (EQ-5D-5L)
- ervaren last van fysieke symptomen gerelateerd aan de pathologie,
- pijn/ongemak vóór het ontstaan van de pathologie versus vandaag,
- ervaren last van psychologische symptomen gerelateerd aan de pathologie,
- angst/depressie vóór het ontstaan van de pathologie versus vandaag,
- mobiliteit vóór het ontstaan van de pathologie versus vandaag,
- persoonlijke verzorging vóór het ontstaan van de pathologie versus vandaag,
- gebruikelijke activiteiten vóór het ontstaan van de pathologie versus vandaag,
- impact op seksuele gezondheid en reproductieve gezondheid,
- impact op de ontwikkeling en scholing van het kind indien van toepassing.
- De impact van de pathologie op de levensverwachting van de patiënt. Dit criterium wordt voornamelijk gedefinieerd door het aantal verloren levensjaren in geval van overlijden als gevolg van de pathologie. De algehele overleving kan ook als indicator worden gebruikt als gegevens over verloren levensjaren niet beschikbaar zijn.
- De effectiviteit en toegankelijkheid van de beschikbare standaardbehandelingen om de pathologie te behandelen, de symptomen te verlichten of complicaties te voorkomen. Deze behandelingen kunnen medicijnen, chirurgie, medische hulpmiddelen en fysiologische of psychologische therapie omvatten.
- De last en nadelen van bestaande behandelingen, dit criterium omvat de bijwerkingen van de behandelingen en de last die ze de patiënt opleggen. De last kan voortkomen uit moeilijkheden bij het innemen van het geneesmiddel, de toedieningsweg of de omgeving die nodig is om de behandeling toe te dienen.
- De impact van de pathologie op de maatschappij. Dit omvat de frequentie (prevalentie en incidentie) en de kosten van de zorg gerelateerd aan de pathologie, dat wil zeggen de kosten van beschikbare behandelingen voor het algemene gezondheidssysteem, of de impact van de standaardbehandelingen op de gezondheidsresultaten.
Hoe een indicatie laten toevoegen aan de lijst van onbeantwoorde medische noden?
Een aanvraag tot inschrijving op de lijst van onbeantwoorde medische behoeften kan worden ingediend door:
- de minister
- de minister van Volksgezondheid
- het College van artsen-directeurs
- een onderneming
- het Nationaal Intermutualistisch College
- een medische wetenschappelijk organisatie
- een patiëntenvereniging.
De aanvraag moet ingediend worden uiterlijk op 15 mei van het jaar T-1.
Gebruik hiervoor het aanvraagformulier voor opname op de lijst van onbeantwoorde medische noden.
Deze template begeleidt u bij het correct en volledig indienen van een aanvraag voor opname op de lijst van onbeantwoorde medische noden. Gelieve alle velden zo volledig en nauwkeurig mogelijk in te vullen.
De Commissie voor advies in geval van tijdelijke tegemoetkoming voor het gebruik van een geneesmiddel (CATT), kan, in haar advies, de inschrijving op de lijst van andere onbeantwoorde medische behoeften voorstellen.
Welke geneesmiddelen worden via Unmet Medical Need terugbetaald ?
Opdat een innovatief geneesmiddel in dit kader zou kunnen worden terugbetaald, moet aan de volgende voorwaarden voldaan zijn:
- de betrokken indicatie moet opgenomen zijn op de lijst van onbeantwoorde medische noden opgesteld door de Algemene Raad:
- het geneesmiddel moet een aandoening behandelen die ernstig of levensgevaarlijk is en waarvoor geen therapeutisch alternatief beschikbaar is
- een medische noodprogramma (Medical Need Program) of een programma voor gebruik in schrijnende gevallen (Compassionate Use) moet opgestart zijn bij het Federaal Agentschap voor Geneesmiddelen en Gezondheidsproducten
- Het College van artsen-directeurs moet een positieve cohortbeslissing genomen hebben voor dit geneesmiddel in de betrokken indicatie.
Wat zijn een cohortaanvraag en een cohortbeslissing?
Een cohort is een groep patiënten (naam van de ziekte, subgroep, eerdere behandelingen, enz.) die baat zouden hebben van een welbepaald innovatief geneesmiddel. De cohortaanvraag komt overeen met het voorstel van de farmaceutische firma, en kan verschillen van de cohortbeslissing. De cohortbeslissing komt overeen met de aangenomen beslissing van ons College van artsen-directeurs. Wanneer de cohortaanvraag, na evaluatie, niet leidt tot een cohortbeslissing, wordt de aanvraag gearchiveerd. In dit geval vervallen de verplichten van de farmaceutische firma met betrekking tot deze cohortaanvraag.
Lijst van de gearchiveerde cohortaanvragen
Cohortbeslissingen
Om in aanmerking te komen voor een interventie in het kader van deze cohortbeslissing, moeten de rechthebbenden beantwoorden aan een geheel van voorwaarden beschreven in dit document.
| N° | Beschrijving | Datum inwerkingtreding | Einddatum |
| 1053 | Cohortbeslissing betreffende de behandeling van volwassen, nieuw gediagnosticeerde patiënten met FLT3-gemuteerde acute myeloïde leukemie die in aanmerking komen voor standaard inductie- en consoliderende chemotherapie. | 16/11/2016 | 01/10/2018 |
| 1054 | Cohortbeslissing betreffende de behandeling van volwassen patiëntes in combinatie met letrozole als eerste-lijn behandeling van hormoonreceptor (HR)-positieve, humane epidermale groeifactorreceptor 2 (HER2)-negatieve gevorderde/metastatische borstkanker. | 16/11/2016 | 01/12/2017 |
| 1056 | Cohortbeslissing betreffende de behandeling van volwassenen en kinderen met een lokaal gevorderde of gemetastaseerde vaste tumor met een NTRK-genfusie na eerdere standaardtherapie of als eerstelijnsbehandeling wanneer er geen geschikte therapeutische optie is. | 13/11/2019 | 01/04/2021 |
Wie dient een cohortaanvraag in?
Het bedrijf dat verantwoordelijk is voor het geneesmiddel, moet haar cohortaanvraag indienen bij het College van artsen-directeurs. Op basis van deze aanvraag neemt dit college een cohortbeslissing, die een principebeslissing is. Hierna moet voor elke patiënt een individuele aanvraag gedaan worden. De minister van Sociale Zaken en Volksgezondheid kan eveneens een cohortaanvraag indienen.
Wie dient de aanvraag in voor de individuele tegemoetkoming?
De arts moet de aanvraag voor individuele tegemoetkoming indienen bij het farmaceutisch bedrijf. Indien deze aanvraag overeenkomt met een lopende cohorte, dient de verantwoordelijke arts van de farmaceutische firma een aanvraag tot individuele tegemoetkoming in bij het College van artsen-directeurs.
Wat betaalt de patiënt?
Als de individuele beslissing positief is, betaalt de patiënt niets voor zijn of haar geneesmiddel.
Welke tegemoetkoming is er? Hoeveel bedraagt ze?
Wanneer het College van artsen-directeurs een cohortbeslissing heeft genomen over de inclusiecriteria, is er een tegemoetkoming in de kosten van het geneesmiddel dat in het kader van die cohorte wordt toegediend. De tegemoetkoming is voor de firma die het geneesmiddel ter beschikking stelt van de patiënten.
Onze Algemene Raad heeft aanvaard om de forfaitaire financiering van de cohorten voor 2017 te verlengen. De Commissie voor advies in geval van tijdelijke tegemoetkoming voor het gebruik van een geneesmiddel (CATT) en het College van artsen-directeurs hebben die methode uitgewerkt.
Meer informatie
Contacten
Unmet Medical Need
Tel: +32(0)2 739 77 31
E-mail: CATT-CAIT@riziv-inami.fgov.be
Van 9 tot 12 uur en van 13 tot 16 uur